Дизайн по принципу «одна группа, только последующее тестирование» может быть схематично представлен следующим образом:
ХО,
где Х — экспериментальное воздействие (лечение); О — исследованный показатель или показатели.
Отсутствует изучение исходных показателей у лиц, подвергшихся воздействию, показатель оценивается только после воздействия и лишь в одной группе испытуемых. По сути, такое исследование ближе к описательным , чем к аналитическим . Указанный дизайн исследования приемлем, например, при изучении удовлетворенности пациентов качеством оказанной им медико-психологической помощи. В этом случае О будет представлять собой уровень удовлетворенности пациента. Данный дизайн может быть полезным для формулировки гипотезы, однако не позволяет говорить о каких-либо причинно-следственных связях. Попытка усмотреть причинно следственную связь в данном случае соответствовала бы классической ошибке при оценке каузальности: post hoc ergo propter hoc («после того, следовательно, вследствие того») (Barker C. [et al.], 2002; Damer T. E., 2009).
Дизайн по принципу «одна группа, предварительное тестирование и последующее тестирование» можно представить следующей схемой:
Дизайн является продолжением предыдущего с той лишь разницей, что добавляется предварительное тестирование, и это позволяет сопоставить его с конечными данными, полученными спустя какое-то время после интервенционного воздействия в ходе последующего тестирования. Например, следуя указанному дизайну, можно изучить исходную выраженность симптомов депрессии у пациентов, сопоставить с ней показатели, выявленные у всех обследованных после проведения психотерапевтического лечения. Однако не всегда представляется возможным и обоснованным однозначно связать изменения показателей теста с интервенционным воздействием Х. Как и в предыдущем случае, существует вероятность логической ошибки: post hoc ergo propter hoc. Дизайн имеет недостатки, негативно влияющие на его внутреннюю валидность, т. е. возможность дать ответ на вопрос, связаны ли фиксируемые изменения показателей с изучаемым воздействием :
- Вероятность эндогенных изменений, возникающих у обследованных лиц, независимо от внешних факторов, в том числе изучаемых интервенционных воздействий, в частности, возможна спонтанная ремиссия заболевания.
- Возрастные изменения, связанные с ростом и созреванием субъекта (относятся к эндогенным изменениям и особо актуальны в детском возрасте: нередко с возрастом дети избавляются от определенных транзиторных нарушений.
- Реактивность измерения: под влиянием процесса измерения меняется сам измеряемый показатель. Например, при психологическом тестировании испытуемые нередко лучше справляются с тестом при его повторном предъявлении. Кроме того, детальное интервьюирование и тщательный сбор анамнеза при предварительном тестировании могут способствовать более глубокому пониманию клинической проблемы у обследуемых лиц и лучшему клиническому исходу.
- «Эпохальный сдвиг», который может способствовать в целом изменению привычек, стиля поведения и т. п. Например, благодаря пропаганде отказ от курения становится признаком хорошего тона и обследуемые могут отказываться от курения с течением времени независимо от проводимого интервенционного вмешательства (например, психотренинга).
- Влияние сторонних факторов, т. е. значимых событий, отличных от интервенционных вмешательств, имевших место на интервале между предварительным тестированием и последующим тестированием. Например, общий экономический кризис, разразившийся за это время, способствует повышению уровня тревоги у испытуемых; повышение цен на табачную продукцию — отказу от курения.
- Регрессия к среднему. Участники клинических испытаний часто отбираются на основе выявления у них экстремальных показателей тестов (очень высоких или очень низких), свидетельствующих о наличии у них той или иной патологии. Феномен регрессии к среднему связан с ненадежностью теста, и это означает, что при повторном тестировании испытуемого показатели будут «сдвигаться» в область, ближе к средним (исходно высокие — в сторону понижения, и наоборот). Иными словами, будет создаваться впечатление улучшения показателей, даже при неэффективности терапии (Cook T. D., Campbell D. T., 1979).
Не менее существенной проблемой, связанной с указанным дизайном исследования, является конструктная валидность интервенционного воздействия. Оценка конструктной валидности предполагает, что изучаемое вмешательство вызывает реальные изменения (т. е. обладает внутренней валидностью), однако ставит вопрос: что именно в этом вмешательстве (какой конструкт) фактически способствует возникновению изменений? К числу важнейших проблем, связанных с конструктной валидностью, можно отнести следующие:
- искажающие (смещающие) переменные, конфаундеры (confounding variables). Термин «искажающие» означает, что эти переменные влияют одновременно с интервенционным воздействием и неразрывно с ним связаны. В качестве искажающих переменных могут выступать такие факторы, как личностные характеристики психолога, его профессиональные качества и т. п.;
- эффект ожидания, когда положительный терапевтический эффект может быть связан просто с тем, что пациенту уделяют внимание, а не с конкретным интервенционным воздействием, эффективность которого оценивается. Эффект ожидания проявляется в форме плацебо-эффекта в случае клинических испытаний лекарственных средств;
- эффект Хоторна (Hawthorne effect): само по себе проведение исследования оказывает положительное влияние на пациента. Условия новизны и интереса к эксперименту, повышенное внимание к самому исследованию приводят к положительным результатам, что является искажением реального положения вещей (Cook T. D., Campbell D. T., 1979).
Выявляемые различия между показателями О1 и О2 (т. е. общая разница между предварительным и последующим тестированием) иногда именуется брутто-эффектом интервенционного воздействия (Rossi P. H. [et al.], 2004). При этом нетто-эффект определяется как эффект, который обоснованно может быть связан непосредственно с интервенционным воздействием, и представляет собой разность между брутто-эффектом и эффектом, связанным с влиянием искажающих переменных и ошибки измерения.
Нередко дизайн О: Х О2, обозначаемый также как открытое клиническое испытание, применяется в качестве предварительного этапа, направленный на выявление наличия брутто-эффекта как такового. В дальнейшем могут использоваться более сложные дизайны исследования для выявления нетто-эффекта.
Дизайн по принципу «неэквивалентные группы, только последующий тест» может быть представлен следующей схемой:
где NR — отнесение испытуемых к сопоставляемым группам без рандомизации.
Подобный дизайн напоминает вариант «одна группа, только последующий тест», однако отличие состоит в том, что группа, подвергнутая экспериментальному воздействию Х, сопоставляется с группой, которая такого воздействия не получает. Например, интервенционное воздействие организуется для пациентов в одной больничной палате и не проводится у пациентов в другой палате, последние будут выступать в качестве группы сопоставления (контрольной группы). Возможна модификация указанного дизайна: пациенты будут получать активное лечение различных видов , например три вида терапии, назначаемой пациентам в трех различных палатах. Данный дизайн исследования не позволяет непосредственно сопоставить изменения показателей последующего и предварительного тестирований. Вот почему такой дизайн возможен при ретроспективных исследованиях, когда отсутствует информация об исходных показателях, и информация о состоянии пациентов может быть получена лишь в результате последующего тестирования. По своему смыслу такой дизайн приближается к дизайну корреляционного обсервационного исследования, так как исследование сводится к выявлению ассоциации между принадлежностью пациента к одной из групп и величиной показателя, характеризующего эффект лечения. Серьезной угрозой внутренней валидности подобного дизайна является неконтролируемый отбор испытуемых: поскольку отнесение участников исследования к сопоставляемым группам не является рандомизированным, нет уверенности в том, что пациенты, оказавшиеся в этих группах, имели равные стартовые условия до начала воздействия Х. Пациенты из сопоставляемых групп могут систематически различаться между собой по ряду признаков, например по уровню мотивации, степени тяжести заболевания, демографическим характеристикам. Даже если исследователь может сопоставить группы по указанным показателям и не выявить существенных различий, всегда существует вероятность наличия каких-то неучтенных важных систематических различий.
Дизайн по принципу «неэквивалентные группы, предварительное тестирование, последующее тестирование» может быть схематично представлен следующим образом:
Дизайн используется весьма часто и содержит некоторые черты двух рассмотренных ранее дизайнов. Вторая группа в нижней части схемы, которая не получает экспериментального воздействия, именуется контрольной группой. Возможны различные подходы к ее формированию:
- назначение пациентам из контрольной группы альтернативного интервенционного воздействия (Y на приведенной схеме);
- отсутствие какого-либо воздействия вообще.
Подход к формированию контрольной группы зависит от постановки задач исследования: попытка выявить преимущество одной терапевтической схемы по сравнению с другой или попытка доказать, что терапевтическое воздействие эффективнее, чем его отсутствие. Основная угроза внутренней валидности связана с неконтролируемым отбором испытуемых: лица, вошедшие в сопоставляемые группы, могут систематически различаться между собой по ряду важных характеристик, а не только по наличию или отсутствию интервенционного воздействия. В ряде случаев исследователи пытаются учесть и нивелировать подобные различия, используя специальные статистические методы: множественный регрессионный анализ, ковариационный анализ (Cook T. D., Campbell D. T., 1979; Shadish W. R. [et al.], 2001). Например, если пациенты из основной группы оказываются моложе, чем пациенты из контрольной группы, возраст пациента может использоваться как ковариационный признак в ходе статистического анализа, что позволяет изучить парциальный эффект ковариационного признака, в данном случае возраста. Однако такие статистические приемы могут оказаться неэффективными, если неэквивалентные группы сформированы из представителей различных популяций: ситуация напоминает сопоставление слона и мыши с поправкой на массу этих животных (Barker C. [et al.], 2002). Чтобы минимизировать риск неэквиваленности групп, можно попытаться подобрать испытуемых в обеих группах с учетом важнейших, ключевых показателей, таких как возраст, пол, степень тяжести заболевания и т. п., т. е. использовать принцип матчинга. Подобный подход иногда именуется конструированными контрольными наблюдениями (constructedcontrols) (Rossi P. H. [et al.], 2004). Однако практически реализовать такую задачу весьма затруднительно; кроме того, по-прежнему существует вероятность того, что пациенты будут представлять различные популяции.